NCL – auch Kinderdemenz genannt – ist eine seltene, genetisch bedingte, tödlich verlaufende Stoffwechselkrankheit. Bislang ist NCL nicht heilbar. Um dies zu ändern, gründete Dr. Frank Husemann 2002 die NCL-Stiftung und setzt sich seitdem für die Erforschung der Krankheit ein, um betroffenen Kindern eine Aussicht auf Therapie- und Heilungsansätze zu geben.
Wie der Name bereits erahnen lässt, sind die Patienten noch Kinder – Demenz gibt es somit nicht nur im hohen Alter. Alle bisher bekannten 13 Formen von NCL, die durch unterschiedliche Gendefekte verursacht werden, zeigen die gleichen Symptome: Erblindung, Gedächtnisverlust, Sprachverlust, Abbau motorischer Fähigkeiten und Epilepsie – bis hin zum frühzeitigen Tod. In Deutschland sind 700 kleine Patienten von der Krankheit betroffen. Eines dieser Kinder ist Tim. Als bei ihm mit sechs Jahren NCL diagnostiziert wurde, setzte sein Vater Dr. Frank Husemann alles daran, die aussichtslose Situation zu verbessern. Fehlende Forschungsprojekte und der mangelnde Einsatz der Pharmaindustrie sind Gründe, weshalb es für NCL noch keine Therapie gab. Ein Missstand, den Dr. Husemann durch die Gründung der NCL-Stiftung aus der Welt schaffen möchte. Seit 16 Jahren initiiert die Stiftung weltweit Forschungsprojekte, um NCL zu heilen. Rund vier Millionen Euro und über 60 Kooperationen wurden seither in der internationalen Forschung auf den Weg gebracht.
Co-finanzierte Doktorandenstipendien ermöglichen es, die Ursachen der Krankheit näher zu erforschen. Zusätzlich prämiert die Stiftung jedes Jahr eine vielversprechende Idee mit dem NCL-Forschungspreis. „Es geht darum Dynamik im Umfeld der Krankheit zu erzeugen. Forscher, Pharmakologen, Ärzte und Betroffene müssen zusammenrücken, um Kinderdemenz heilbar zu machen. Keine leichte Aufgabe. Aber die vergangenen Jahre haben gezeigt, auch so komplexe, seltene Krankheitsbilder wie das von NCL lassen sich in den Griff bekommen. Nicht so schnell, wie ich es mir wünschen würde, aber in absehbarer Zeit“, erklärt Dr. Frank Husemann.
Co-finanzierte Doktorandenstipendien ermöglichen es, die Ursachen der Krankheit näher zu erforschen. Zusätzlich prämiert die Stiftung jedes Jahr eine vielversprechende Idee mit dem NCL-Forschungspreis. „Es geht darum Dynamik im Umfeld der Krankheit zu erzeugen. Forscher, Pharmakologen, Ärzte und Betroffene müssen zusammenrücken, um Kinderdemenz heilbar zu machen. Keine leichte Aufgabe. Aber die vergangenen Jahre haben gezeigt, auch so komplexe, seltene Krankheitsbilder wie das von NCL lassen sich in den Griff bekommen. Nicht so schnell, wie ich es mir wünschen würde, aber in absehbarer Zeit“, erklärt Dr. Frank Husemann.
Das vielfältige Engagement der NCL-Stiftung und ihrer Unterstützer für eine Zukunft ohne Kinderdemenz zahlt sich aus. Erste vielversprechende therapeutische Ansätze haben ihren Weg in die präklinische Erforschung gefunden. „Keiner kann heute verbindlich sagen, wann es geschafft ist“, so Dr. Husemann, „Doch das ist nur eine Frage der Zeit. Je mehr Menschen sich einbringen, desto schneller können wir vorankommen.“
